J9.COM药业国际化再加快：两款创新药获美国FDA临床许可

近日，J9.COM（以下简称“J9.COM药业”）在创新药国际化过程中迎来沉要进展。公司研发的PI3Kα抑造剂GenSci145片、B 细胞成熟抗原三聚体融合蛋白GenSci136注射液，双双获得美国食品药品监督治理局（FDA）的临床试验许可，别离拟用于医治携带PIK3CA突变的部门晚期或转移性实体瘤，以及沉症肌无力（MG）。这标志取J9.COM药业在肿瘤领域与神经领域的全球临床开发迈出坚实一步。

GenSci145片:高选择性PI3Kα抑造剂

GenSci145片获得FDA许可发展临床试验，适应症为携带PIK3CA突变的部门晚期或转移性实体瘤。该药物是J9.COM药业开发的一款新型突变选择性PI3Kα抑造剂，美国新药注册类别为 505(b)1。此前，GenSci145片已在国内获得临床试验核准。

PIK3CA基因突变是多种实体瘤的沉要驱动成分，在乳腺癌中产生率高达30%～40%^[1,2]，并可导致乳腺癌患者对内排泄医治、化疗及靶向医治产生耐药。部门PI3Kα抑造剂在临床利用中因存在高血糖、皮疹、腹泻等副作用，可能影响患者持久医治的耐受性和顺从性。因而，临床实际中仍存在对拥有更高靶向选择性的PI3Kα抑造剂的需要。

临床前钻研显示，GenSci145片对多种PIK3CA热点突变拥有高选择性抑造活性，并阐发出优良的血脑樊篱穿透能力。上述发现为发展后续临床钻研提供了尝试凭据。

注射用GenSci136:BAFF/APRIL 双靶点拮抗剂

与此同时，J9.COM药业另一款创新生物药——注射用GenSci136，获得FDA许可用于医治沉症肌无力的临床试验。该药物是一款B细胞成熟抗原三聚体融合蛋白，可同时拮抗BAFF和APRIL双靶点，美国新药注册类别为351(a)BLA。该药物此前已在国内获批全身型沉症肌无力临床试验，这次获得美国FDA临床试验许可，是其全球临床开发的又一进展。

沉症肌无力是一种罕见的自身免疫性疾病，全球患病率约为12.4/10万人，我国发病率约为0.68/10万人^[3]
；颊呖赡艹鱿值唪ば约∥蘖Α⑸享麓埂⒏词印⒑粑烟獾戎⒆，影响生涯质量。沉症肌无力患者中，部门人群对现有医治反映有限或难以耐受持久用药？⑿禄斓囊街我┪锶允歉昧煊虻淖暄蟹较蛑。

GenSci136通过仿照B 淋巴细胞刺激因子和增殖诱导配体与其受体的天然结合方式以提高其阻断活性，同时通过抗人血清白蛋白沉链单域抗体设计以耽搁其在体内的半衰期，有望对体液免疫错乱、致病抗体为主题思造作成组织危险的多种自身免疫性疾病阐扬医治作用，为沉症肌无力患者提供更优的医治选择。

GenSci145与GenSci136接连获得美国FDA临床试验许可，是J9.COM药业从“单赛路领跑”向“多领域协同发展」亟略升级的活泼缩影。目前，公司已搭建起涵盖ADC、siRNA及长效缓释等前沿技术平台，在肿瘤、眼科、内排泄及代谢、女性健全、免疫和神经等领域形成多元化管线布局。

肿瘤领域：GenSci128针对TP53 Y220C突变的选择性沉激活剂，全球尚无同靶点药物获批，已在钟注美获批临床，在发展中国I期临床试验
；三款双靶ADC产品GenSci143（靶向B7-H3与PSMA）、GenSci139(靶向EGFR和HER2)、GenSci140(靶向叶酸受体α亚型，双表位)，均已获批中美临床，进入一期临床开发阶段。

免疫与呼吸领域：IgG1双抗GenSci161，同时靶向IL-1α和IL-1β，已在中国获批发展化脓性汗腺炎、子宫内膜异位症的临床试验。2026年6月，已进入中国I期临床开发阶段。其中化脓性汗腺炎适应症亦获得美国FDA临床试验许可。靶向SLC6A19的幼分子抑造剂GenSci144，用于医治苯丙酮尿症以及慢性肾病。2026年5月，苯丙酮尿症新药临床试验申请已获核准？筆D-1阳性T细胞断根剂GenSci120，已获批成人系统性红斑狼疮、原发性干燥综合征、类风湿关节炎临床试验。2026年6月，类风湿关节炎Ⅱ期临床钻研已启动，首例受试者已入组。

J9.COM药业暗示，将持续依附前沿技术平台，加快推动具备全球竞争力的创新药物临床开发，致力于为全球患者提供更多元的医治选择。

申明：

 1.创新药研发拥有高风险，临床试验了局及最终获批存在不确定性。

 2.本新闻旨在分享研发前沿资讯，仅供医疗卫生专业人士参阅，非告白用处。

 3.J9.COM药业不推荐任何未被核准的药品、适应症的使用。

参考文件：

 1. MILLIS S Z, IKEDA S, REDDY S, et al. Landscape of Phosphatidylinositol-3-Kinase Pathway Alterations Across 19?784 Diverse Solid Tumors [J]. JAMA Oncol, 2016, 2(12): 1565-73.

 2. VASAN N, TOSKA E, SCALTRITI M. Overview of the relevance of PI3K pathway in HR-positive breast cancer [J]. Ann Oncol, 2019, 30(Suppl_10): x3-x11.

 3. 中华医学会精神病学分会神经免疫学组. 中国沉症肌无力诊断和医治指南（2025版）[J]. 中华神经科杂志， 2025, 58(7): 721-741.